在「2025台灣健康大數據整合服務平台年會」中，財團法人醫藥品查驗中心（CDE）資深統計審查員陳瑱芳博士以「真實世界數據標準化：CDISC格式應用現況與未來挑戰」為題，從法規審查與資料標準角度，深入剖析真實世界數據（RWD）在藥品開發與審查過程中的角色、資料標準化的重要性，以及CDISC標準在實務應用中面臨的挑戰與未來發展方向。

陳瑱芳博士指出，真實世界數據（RWD, Real-World Data）是指在日常醫療照護過程中產生、與病人健康狀態相關的資料來源，如電子病歷（EHR）、全民健保資料庫、疾病登錄資料、藥品上市後監測系統、穿戴式裝置資料等。這些資料經過適當的統計分析後，能夠形成真實世界證據（RWE, Real-World Evidence），為藥品安全性與療效提供佐證，協助法規決策與臨床應用。

然而，他也強調，RWD的特性使其在研究與法規應用上面臨重大挑戰。不同機構蒐集的資料在結構、格式、編碼及語彙上存在巨大差異，造成資料整合與重現性困難。例如，醫院電子病歷與藥局資料使用不同的編碼體系（如ICD、RxNorm、ATC），資料可能分散於非結構化文字、手寫紀錄或影像報告中，導致品質不一與可追溯性不足。

為解決上述問題，CDISC（Clinical Data Interchange Standards Consortium）格式提供了國際公認的臨床資料標準。CDISC的核心包括PRM（Protocol Representation Model）、CDASH（Clinical Data Acquisition Standards Harmonization）、SDTM（Study Data Tabulation Model）、ADaM（Analysis Data Model）等，分別對應臨床研究設計、資料收集、整理與分析等不同階段。各國法規機關，如美國FDA、歐盟EMA、日本PMDA，均已要求或鼓勵以CDISC格式提交新藥審查資料。

陳瑱芳博士指出，RWD與臨床試驗資料不同，來源龐雜且多樣化，要使RWD能以CDISC標準格式呈現，需要多重轉換過程。這包括資料映射（Data Mapping）、轉換（Transformation）、一致性檢核（Conformance）等技術步驟，並必須完整記錄在Study Data Reviewer’s Guide（SDRG）中，以協助審查者理解資料結構、轉換邏輯與潛在限制。

他以性別資料為例說明，臨床資料中性別可能依生理特徵（Sex）或性別認同（Gender Identity）分類，兩者在EHR與CDISC模型中的定義不同，因此在資料轉換時需明確說明對應邏輯與其對研究結論的潛在影響。若將EHR中的「Other」映射為CDISC中的「F」或「U」，結果的統計解釋可能產生差異，因此紀錄合理性與可追溯性極為重要。

此外，對於多來源RWD的整合，講者指出必須建立跨資料庫的「映射表（Mapping Table）」以確保一致性，並在Define-XML檔中詳細描述欄位對應與原始資料的保存方式。他強調，審查者重視的不僅是最終的數據結果，更關心數據轉換與治理過程的透明度與完整性。

在展望未來發展時，陳瑱芳博士提到，CDISC近年與FHIR（Fast Healthcare Interoperability Resources）標準組織合作，開發「FHIR-to-CDISC Mapping」指南，期望建立從醫療資料到研究數據的自動轉換鏈結。美國FDA也已啟動公開徵詢機制，探討以FHIR格式提交RWD作為藥品審查依據的可行性，代表監管機關正積極尋求更靈活的數據標準整合途徑。

他最後強調，RWD標準化是連結研究、法規與臨床實務的重要橋樑，需要統計學家、資訊專家與法規單位的跨領域合作。未來，隨著AI、自然語言處理（NLP）與自動化資料轉換技術的發展，CDISC標準將不僅服務於臨床試驗，也將成為真實世界研究的重要支撐架構，為台灣與國際間的藥品審查、臨床研究及資料治理奠定共同語言的基礎。